Alnylam五年愿景--进军生物科技Top 5

发布时间:2021-09-21 01:23:35
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  近日,在摩根大通(J.P.Morgan)一年一度的医疗大会上,Alnylam首席执行官John Maraganore博士正式提出了一个新的雄伟目标:到2025年,这家专注于RNAi的公司将跻身生物技术市场前五名。

  那意为着:六个或更多的上市产品,超过50万名患者接受其治疗,20个临床阶段的项目,其中10个或更多处于临床后期阶段,每年至少有四个IND,更不用说同期收入增长40%。

  Alnylam总裁兼首席运营官Yvonne Greenstreet在一份声明中说,这是Alnylam的下一篇章。该战略建立在五个P之上:患者(patients)、产品(products)、管线(pipeline)、绩效(performance)和盈利(profitability)。合作伙伴(Partners)可能是第六个P;Alnylam将部分依赖联合项目来实现50万名患者的目标,例如其与诺华合作的胆固醇药物inclisiran(见历史文章:诺华的siRNA药物Inclisiran在欧盟获批)。

  除了新项目外,Alnylam还希望通过Onpattro、patisiran和lumasarin的新的适应症试验来扩展现有产品,并以此盈利。

  Alnylam公司在2021年1月11日公布的报告显示,该公司目前的四种疗法投资组合包括Onpattro和Gilvaari,2020年收入分别为3.06亿美元和5500万美元。Onpatttro被批准用于治疗由遗传性甲状腺素介导的淀粉样变(hATTR)引起的周围神经疾病(多发性神经病),而Gilvaari获批用于治疗罕见的肝病急性肝卟啉症(AHP)。

  Alnylam最近一次获得FDA的批准是在2020年11月份,首个用于治疗原发性高草酸尿1型(PH1)的药物Oxlumo(见历史文章:FDA批准首个治疗罕见代谢紊乱的药物Oxlumo)。2021年1月11日公布的报告显示2020年Oxlumo的销售额为30万美元。

  与此同时,Alnylam正向FDA提交治疗hATTR淀粉样变性的RNAi药物Vutrisiran上市申请,该药于2020年4月获得FDA授予的快速通道认证和孤儿药指定,如果获批准,vutrisiran将成为Alnylam第五个上市的RNAi治疗药物。

  Alnylam创立于2002年,专注于RNAi治疗,开发了两种siRNA递送技术—脂质纳米粒子递送平台和N-乙酰半乳糖胺-siRNA递送平台。

  Alnylam开发了世界上第一个被认可的RNAi药物(孤儿药),2018年8月10日,FDA批准其Onpattro(patisiran)脂质纳米粒子复合物用于治疗一种罕见疾病—成人遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。

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